药品审评中心（CDE）相关专家于2025年7月31日在《Nature Reviews Drug Discovery》发表的权威综述，旨在为行业同仁系统梳理中国CGT产业的最新监管动态、临床研发现状、商业化路径及未来发展趋势。

截至2025年第二季度的数据显示，CDE共审评了765项CGT产品的研究性新药（IND）申请，其中553项获批进入临床。主流赛道集中于CAR-T、干细胞和基因治疗三大领域。

IND终止率呈明显下降趋势，这直接反映了国内CGT研发企业的数据质量、对法规的理解以及与监管机构沟通（如IND前沟通）的成熟度正在提高。

未获批准的申请原因主要涉及科学依据不足（如机制不明）、起始材料合规性、药学及非临床数据不充分等。这为研发企业制定申报策略提供了重要参考。

CAR-T作为目前商业化最为成功的CGT疗法,已有9款产品获批上市，另有72个产品处于探索性试验，15个处于确证性试验，形成了强大的梯队。

•靶点与适应症拓展：在巩固CD19、BCMA等血液肿瘤热门靶点的同时，临床探索已成功延伸至系统性红斑狼疮（SLE）等自身免疫性疾病，开辟了全新的增长空间。

• 干细胞疗法：临床试验活跃度位居第二，在研管线覆盖广泛的适应症谱系，显示出巨大的应用潜力。目前已有1款产品获批上市。

• 基因治疗：主要聚焦于罕见遗传病，如血友病、遗传性视网膜疾病等，已有1款产品获批，另有多个项目处于后期临床或NDA审评阶段，是未来非常具突破性的领域之一。

中国的CGT产品审批路径体现了科学与效率的平衡。除了加速审批之外,已有海外获批产品（axicabtagene ciloleucel）通过桥接研究和境外临床研究在中国获批，为后续引进海外先进疗法提供了参考路径，但具体应用仍需与CDE进行个案沟通。

对于全生命周期风险管理方面，监管机构对CGT产品，特别是CAR-T疗法，建立了贯穿全生命周期的严格风险管理体系。重点关注长期随访、真实世界研究以及对继发性恶性肿瘤等潜在风险的严密监测，以确保患者的长期安全。

尽管国际调查在少数病例中检测到恶性T细胞克隆中的CAR转基因，但中国没有报告继发性T细胞淋巴瘤的病例。

展望未来，中国的CGT监管框架将继续向精细化和科学化演进。

CDE已着手研究建立先进治疗药品（ATMPs）的分类体系，预示着未来将有更具针对性的监管策略。监管思路也正转向“一企一策”审评模式即“早期介入、一企一策、全程指导、研审联动”。这意味着CDE可能更多地采用个案审评（case-by-case）的方式，根据产品的风险-获益特征、技术复杂性提供定制化的审评策略。对于企业而言，这意味着应更早地与监管机构沟通，并根据产品特性制定灵活、科学的开发与注册策略，以适应动态演变的监管环境。

中国CGT产业正处于政策红利、技术突破与市场需求共振的战略机遇期。一个成熟、科学且与国际接轨的监管体系正在形成，它将持续为产业的健康、创新发展提供核心支撑。

参考文献：

[1] https://www.nature.com/articles/d41573-025-00126-7