全球首个针对自闭症的干细胞疗法上市！日本在这赛道野心很大！
发布时间：2025-08-14
2025年8月7日，日本厚生劳动省有条件批准了一项针对自闭症谱系障碍（ASD）的自体脂肪间充质干细胞疗法 [1]。这是全球首个基于早期数据获准上市的干细胞产品，用于改善自闭症核心症状。
就在2025年4月中旬，《Nature》还刊登了日本在帕金森病（PD）干细胞移植的重要研究——日本京都大学高桥淳团队和美国纪念斯隆凯特林癌症中心Viviane Tabar团队的最新临床数据，证实了移植的干细胞在患者脑内成功存活并发挥功能[2, 3]。
短短数月内，日本在干细胞赛道放出两道惊雷，其行动之迅速、政策之大胆，引发了国际社会的广泛关注与讨论。
自闭症治疗的新篇章
自闭症谱系障碍（ASD）影响全球约1%的儿童[4]，长期以来缺乏有效的药物治疗。日本这次有条件批准了一种基于自体脂肪间充质干细胞（MSC）的疗法，该疗法利用MSC的旁分泌功能，通过静脉输注释放抗炎因子和神经营养因子，旨在缓解神经炎症并改善核心症状如社交障碍和重复行为[1]。 干细胞可以分泌大量活性物质 此次批准主要基于其安全性，其大规模疗效验证仍在进行中，早期数据显示部分患者在社交反应能力方面有所改善。 相比之下，中美两国在干细胞治疗ASD领域也有研究布局，2025年3月11日，国家药监局批准九芝堂美科的干细胞注射液进行自闭症的临床试验[5]。美国也有众多项目，包括杜克大学的知名研究[7]，但两国均要求完成III期临床试验后才能申请上市，目前尚未有产品获批用于ASD治疗。 帕金森病的突围：iPSC移植迎来曙光
早在1987年，瑞典科学家将胎儿神经元移植到帕金森病患者脑内，并观察到症状改善[8]。然而，这种方法因巨大的伦理争议和细胞来源限制，其发展停滞不前。
一项试验参与者的脑部磁共振成像扫描被用于规划穿刺针将细胞植入的位置 转折点发生在2006年，日本科学家山中伸弥发明了诱导性多能干细胞（iPSC）技术，它为“更换身体零件”这条路线提供了理论上无限、且无伦理争议的细胞来源。山中伸弥也因此荣获2012年诺贝尔生理学或医学奖。
iPSC的潜在应用[11] 2025年5月，《自然》同期刊登两项帕金森病干细胞移植研究，分别使用iPSC与胚胎干细胞来源的多巴胺神经元。[2,3] 结果首次证实：移植细胞在患者脑内存活，并与宿主神经网络形成功能性连接，部分患者运动功能出现改善且超过两年的观察无风险。更关键的是，研究发现剂量与疗效呈正相关——接受高剂量移植的患者改善更显著。这一结果为后续临床试验的剂量设计提供了决定性依据。
日本的“豪赌”
日本第95任首相野田佳彦与山中伸弥教授
手握诺奖级技术—iPSC，日本在干细胞领域走上了“快车道”。
日本前首相安倍晋三视察了进行iPSC研究的理化学研究所，并与山中伸弥进行交谈。理化学研究所理事长野依良治（图中央）也陪同视察
这场加速的背后，是日本对“人口负资产”的一场系统性反击。当老龄化吞噬劳动力、压垮养老金体系，日本已不再只是应对社会危机，而是在重构国家的经济架构。 其再生医学的“快车道”，本质上是一场：不再被动支付高昂的长期照护成本，而是主动投资一次性修复技术，将老年人力资本与储蓄重新激活——通过恢复个体健康，释放其长期积攒的财富参与消费、投资与社会活动。 更深远的是，日本试图借此争夺未来医疗主权。通过建立iPSC细胞银行、制定亚洲标准、推动疗法快速商业化等手段，它试图在全球再生医学规则尚未定型之际，抢占“银发经济”的定价权与技术范式主导权。
从科学突破到普惠医疗，道阻且长。我们呼吁公众理性看待这些新兴疗法，既要满怀希望，也要保持耐心。鼓励更多高质量的临床试验，加强国际间的合作与数据共享，这才是将希望转化为现实的必由之路。 免责声明：本文基于公开科研进展撰写，仅供参考，不构成任何医疗建议。具体治疗方案，请务必咨询专业医生。 参考文献 :
[1] Biostar Stem Cell Research Institute. (2025, August 7). Press Release: Approval of Angel Stem Cell Therapy for Autism Spectrum Disorder.
[2] Takahashi, J., et al. (2025). iPSC-derived dopamine progenitors for Parkinson's disease. Nature, 641.
[3] Tabar, V., et al. (2025). hESC-derived dopaminergic-neuron progenitors for Parkinson's disease. Nature, 641.
[4] World Health Organization. (2024). Autism Fact Sheet.
[5] https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_1698882
[6] Jiuzhitang Meike. (2025, March). NMPA Announcement on Clinical Trial Approval for Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells.
[7] Dawson, G., et al. (2020). A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. The Journal of Pediatrics, 222, 164-173.e5.
[8] Lindvall, O., et al. (1988). Grafts of fetal dopamine neurons survive and improve motor function in Parkinson's disease. Science, 242(4878), 574-577.
[9] Xu, R., et al. (2020). A Phase I, Open-Labeled, Single-Arm, Investigator-Initiated Study of the Safety and Tolerability of hESC-Derived Neural Precursor Cell Transplantation in Patients With Parkinson's Disease. Cell Transplantation, 29.
[10] Siemann, G., et al. (2021). Japan's Conditional/Time-Limited Early Approval System in Regenerative Medicine. Cell Stem Cell, 28(8), 1334-1337.
[11] https://www.nobelprize.org/uploads/2018/06/yamanaka-lecture.pdf
