【专业解读】细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则
发布时间：2025-08-05
华大细胞
BGI Cell
当前细胞治疗发展迅猛，但其活细胞产品异质性强、工艺复杂、质量属性表征有限、技术更新迅速。这导致传统药物审批方法难以适用其药学变更管理。国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布此征求意见稿，旨在科学规范变更研究，确保产品安全、有效、质量可控。
适用范围
主要适用于经体外操作的人体（自体/异体）细胞或人源细胞系产品（如CAR-T、肿瘤浸润淋巴细胞、干细胞等）。细胞衍生产品（如细胞外囊泡、细胞裂解物、灭活细胞）的细胞部分变更亦可参考。
不适用于血液成分、未经处理的造血干细胞、生殖细胞及根本性产品设计变更。
变更的核心原则与方法
1、基本原则：
申请人/持有人是责任主体，目标是持续提高产品质量和安全性，证明变更无不良影响。鼓励基于“质量源于设计”理念，重大药学变更原则上应在确证性临床试验开始前完成。
2、特殊性应对：
针对细胞治疗药品的高度异质性与样品稀缺性，强调统筹规划、前瞻性研究，并进行全生产流程风险评估及控制。研究策略上，优先采用同源细胞的“头对头可比性”分析，以最小化变量，确保结果真实可靠。
3、可比性研究内容：
·生产工艺可比性： 评估原材料（如培养基、病毒载体）、工艺步骤与参数、生产模式及产能扩大对产品质量的影响。
·质量可比性： 比较变更前后产品的纯度、杂质、含量、生物学活性、多种细胞功能、免疫学性质等各项质量属性，包括扩展属性。
·稳定性可比性： 评估变更对产品在储存、运输及使用条件下稳定性的影响。
·非临床和/或临床桥接研究： 若上述药学可比性数据不足以排除潜在风险，必要时需进行非临床或临床试验进一步验证。
未来展望
华大细胞的严谨承诺：以数据洞察，铸就卓越品质。
华大细胞始终将科学严谨与合规发展置于企业运营核心。我们深知细胞治疗产品的复杂性，因此，我们的所有流程，从上游研发到下游生产及应用，均严格遵循全球高标准的科学规范和质量管理体系。
我们不仅满足指导原则要求，更以前沿的深度与广度进行产品特性表征与质量控制。例如，在NK细胞回输项目中，我们通过详细的多组学（Multi-omics）报告，通过整合多维度数据，全面解析细胞特性与体内动态，为临床决策提供前所未有的高密度、多维度科学依据。
这种数据驱动的深度分析能力，正是华大细胞应对细胞治疗药品核心挑战时的重要支撑，确保每次变更的科学性与可控性，印证我们对产品优异品质和患者安全福祉的坚定承诺。华大细胞，以科学之名，推动行业标准发展，铸就生命健康未来。
注：本文所解读的《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则》目前为征求意见稿。其内容仅供参考和讨论，可能在最终正式发布前进行修订和完善。请以国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最终发布的正式文件为准。
