2025年5月12日,全球首位被CAR-T疗法治愈白血病的女孩Emily在社交媒体晒出一张生日照,并配文:“13 years cancer free yesterday + celebrated being 20 today ”(13年无癌+20岁生日,今天很开心。)
照片上,Emily一边抱着蛋糕一边摸着脚边撒娇的小狗,开心地庆祝她的20岁,身后还有洒进窗户的阳光,一切都看上去那么温馨。这个笑得像所有其他普通20岁女孩一样的姑娘,正是CAR-T疗法给其他儿童白血病患者的希望。
从2003年到2023年,她每年都会用一张照片记录自己又成功地跨过一年。但2024年起,Emily命名的基金会(Emily Whitehead Foundation)官网不再更新抗癌打卡照,而是留下一句话:“Emily is alive today because of cancer research.”
Emily往期抗癌生存打卡照
如今的Emily有了一个新的身份——宾夕法尼亚大学的学生,也正是这所大学在当年开发的CAR-T疗法让Emily获得了新生。
《费城询问报》(The Philadelphia Inquirer)报道
标题:第一个通过宾夕法尼亚大学的治疗治愈癌症的孩子以新生身份回来了
现在的Emily,不仅在课外参加了当地的狗狗志愿者活动、拥有了自己的小猫,还染了一头漂亮的红发,空闲时总爱去书店和咖啡馆逛逛。
Emily社媒动态
与此同时,以Emily命名的基金会(Emily Whitehead Foundation)也在积极通过募集资金和组织各种公益活动,推动CAR-T等新型疗法的研究。虽然如今Emily已经摆脱癌症困扰,但她也曾有一段与死神贴身博弈的过去......2010年,5岁的Emily确诊急性淋巴细胞白血病(ALL)。两次化疗后病情复发,医生坦言“无药可治”,生命仅剩90天。但就在2012年,费城儿童医院与宾夕法尼亚大学的医疗团队,为Emily开展了全球首例儿童CAR-T临床试验。
这种疗法是通过提取她的T细胞,基因改造后加装“癌细胞导航系统”,体外扩增后回输体内,这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队,能够发挥精准杀敌的功效。28天后,她体内癌细胞彻底消失。Emily的故事,是CAR-T疗法最鲜活的“疗效注脚”,而这项技术的进化也很值得关注:
1989年:“CAR(嵌合抗原受体)”概念首次提出。2012年:Emily作为全球首例儿童受试者,验证了CAR-T对儿童白血病的有效性。2017年:全球首款CAR-T产品Kymriah获批(“CAR-T元年”),疗法正式商业化。截至2025年:中美已有13款CAR-T产品上市,覆盖多种血液肿瘤,实体瘤(如肝癌、肺癌)临床试验也取得突破。
不仅如此,有相关研究证明CAR-T的潜力远超抗癌:
“CAR-T之父”Carl June指出,其本质是“用人体自身细胞修复问题”,未来有望拓展至自身免疫病(红斑狼疮)、纤维化疾病(肝/肺硬化)、衰老相关疾病(动脉粥样硬化)等领域——从“抗癌”到“修复”,CAR-T疗法正在改写医学的边界。
June团队在Nature上发表文章讨论了CAR-T免疫细胞治疗的潜力
Emily的20岁生日,不是一个人的庆祝。13年前,她用生命验证了CAR-T的可能;13年后,她用“普通的20岁”告诉我们:医学的终极目标,不是“创造奇迹”,而是让“奇迹”成为“常态”。希望有一天,每个癌症患者都能像Emily一样,在每个平凡的日子里都健康快乐地活着。
Emily生活照
[1] Baker, D.J., Arany, Z., Baur, J.A., Epstein, J.A. and June, C.H. (2023) 'CAR T therapy beyond cancer: the evolution of a living drug', Nature, 619, pp. 707 - 715.注:本文内容仅作科普分享,不可替代专业医疗建议。患者治疗决策需经正规医疗机构评估。