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盘点 | 2023年生物医学领域十大科学突破

发布时间：2024-01-05

TOP10

2023年，生物医学领域亮点频出，惊喜不断。回顾过去的一年，有哪些科研成果最有希望转化为关键技术，对未来几年的新药开发或疾病治疗方式产生深远的影响？下面我们按照从基础到临床的顺序，为大家盘点2023年生物医学领域最具影响力的十项科学突破。

1. 人类泛基因组参考草图发布

《自然》封面文章发表人类泛基因组参考草图

2003年，人类基因组计划发布了第一版人类基因组草图，然而由于当时的测序技术所限，这版草图中有许多未知碱基空白，并且后续各版草图大部分参考序列只来自一个志愿者。20年后，《自然》封面文章发表了泛基因组参考草图，最新草图结合了来自不同祖源的47个志愿者的遗传信息，同时纳入了 “端粒到端粒”的完整基因组序列，比现有的基因组参考序列新增了1.19亿个碱基，为人类基因组提供了更完整的信息，也更能代表人类物种的遗传多样性。最新草图有助于更准确地理解基因变异和疾病的关系，从而帮助疾病诊断和治疗。

2. 迄今最全面的人脑细胞图谱

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《科学》封面文章专题介绍脑细胞普查项目

《科学》的 “脑细胞普查”专题发布了21篇论文，公布了涵盖300万个人脑细胞的迄今最全面的人脑细胞图谱。通过运用高通量多组学前沿技术，对成年人和胚胎期的脑细胞类型进行识别和分类，结合转录组学、表观组学、蛋白组学等多维度信息，从单细胞层面高精度解析了人脑的组织结构，在不同脑区发现了3000多种不同类型的细胞，揭示了人脑细胞的多样性和复杂性和人脑的发育成熟过程，以及人类与灵长类大脑的关键差异。这一系列研究标志着脑科学研究来到了细胞时代，对于理解人脑发育具有里程碑意义，并且极大地推动了对神经系统疾病的认知。

3. 雄性小鼠产生卵细胞

通过性别转换IPS细胞诞生的小鼠

在《自然》发表的论文中，日本团队利用干细胞和染色体工程技术实现了雄性小鼠的干细胞性别转换，研究负责人林克彦因此入围了《自然》年度十大人物。首先提取雄性小鼠的皮肤细胞，在体外重编程为诱导性多能干细胞（iPSC），并分化为原始生殖细胞样细胞，形成可受精的卵细胞，再通过体外受精发育为胚胎，最终诞生出健康可育的后代。从目前的概念验证到未来临床应用，这项技术还有很大的发展空间。

4．非人灵长类胚胎体外培养至25天

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《细胞》封面文章报道食蟹猴胚胎发育早期关键事件

在《细胞》的两篇论文中，来自昆明理工大学和中科院动物所的两个团队分别采用不同方法，将食蟹猴胚胎的体外培养时间延长至受精后25天，重现并系统研究了早期器官发生阶段的多个重要事件。本研究通过非人灵长类动物的胚胎发育研究平台，深入理解从原肠胚形成到神经胚形成和早期器官发生阶段的细胞组成及谱系分化轨迹等关键事件，有助于研究人类胚胎发育异常及相关疾病的机理。

5．成功构建胚胎干细胞嵌合体猴

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《细胞》封面文章报道成功构建胚胎干细胞嵌合体猴

在《细胞》的封面文章中，来自中科院的团队首次成功构建了出生后存活的嵌合体猴。嵌合体猴全身都出现了由移植的胚胎干细胞发育而来的组织，在大脑、心脏、肾脏等26种组织内都能检测到绿色荧光细胞，平均含有 67%的胚胎干细胞，证明了猴胚胎干细胞具有在体内分化成各种组织的能力，可以发育为胚外胎盘组织和生殖细胞。本研究对于理解灵长类胚胎干细胞全能性具有重要意义，为遗传修饰模型猴的构建奠定了技术基础。

6．用干细胞人工合成人类胚胎

利用干细胞体外培养人类胚胎模型

人类胚胎发育的第二周是胚胎植入子宫的关键时期，也是容易发生妊娠失败的时期，由于难以在体内观察，胚胎早期发育中的许多细节仍不为人所知。在《自然》和《细胞研究》发表的3篇论文中，昆明理工大学等3个研究团队分别采取不同的方法，不需要精子和卵子，仅利用人类干细胞，首次在体外培养出了具备类似人类胚胎组织结构的人工胚胎。建立人工构建高度模拟的人类胚胎模型，为更深入地探究人类胚胎早期发育过程中的关键特征提供了机会，也有助于更好地理解和预防出生缺陷。

7．异种器官移植取得突破

猪肾脏异种移植成功

异种器官移植为供体器官短缺提供了新的解决方案，其中离不开二师兄作出的贡献。2022年和2023年，全球首例和第二例猪心脏移植手术成功完成，患者术后分别存活了60天和40天。2023年，猪肾脏移植也取得了突破性进展，阿拉巴马大学团队将经过基因编辑的猪肾脏移植到人体，肾脏移植后持续工作了7天；纽约大学团队将经过基因编辑的猪肾脏移植到一位脑死亡者体内，肾脏持续运转了32天。在另一项概念验证研究中，接受人源化猪肾移植的食蟹猴存活了超过2年，证明了异种器官移植后长期存活的潜力。

8．脑-脊髓接口让瘫痪患者恢复行走

瘫痪患者借助脑-脊髓接口设备恢复行走

借助一种新型的神经植入物设备，一位已经瘫痪12年的患者在拐杖的帮助下重新实现了自主控制站立和行走。这种脑-脊髓接口（BSI）可以记录和解析患者大脑发出的神经信号，分析运动意图，并刺激参与行走的脊髓区域，帮助患者恢复运动能力，甚至可以完成爬楼梯。这项技术可能会改善很多瘫痪患者的日常生活。

9．首款CRISPR基因编辑疗法获批

首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市

11月17日，由福泰制药（Vertex Pharmaceuticals, Inc.）和CRISPR Therapeutics公司联合开发的一款新疗法Casgevy获得英国药品和健康产品管理局的有条件上市许可，成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。Casgevy通过基因编辑改造患者自身的造血干细胞，使细胞产生高水平的胎儿血红蛋白，用于治疗2种遗传性血液疾病--输血依赖型β-地中海贫血和镰刀状细胞贫血病。12月9日，美国FDA也批准了Casgevy疗法上市。Casgevy获批上市为CRISPR疗法的应用打开了大门，未来有望治愈多种遗传病。

10．新型糖尿病药有望战胜肥胖

微信图片_20250320105758 GLP-1激动剂药物当选《科学》2023年度科学突破

诺和诺德的司美格鲁肽（Wegovy）和礼来的替尔泊肽（Zepbound）分别于2021和2023年获得美国FDA批准上市，这两种胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂药物最初是为治疗糖尿病而开发的，但却在减肥市场供不应求。GLP-1药物通过与胃肠道和中枢神经的GLP-1受体结合，抑制胃肠蠕动、延缓胃排空、增强饱腹感、抑制食欲，不仅能显著减轻体重，还能降低心脑血管疾病风险，同时将副作用控制在较低水平。GLP-1药物对健康的益处超出了减肥本身，已成为新型减肥药开发的热点领域，由于它在降低肥胖率和治疗肥胖相关疾病方面展现出的巨大潜力，《科学》将其评选为2023年度十大科学突破之首。

未来可期

2023年，生物医学领域的各项突破令人振奋，让我们期待在2024年能迎来更多的里程碑进展，从而更好地理解生命，认识人类自身，为难治疾病提供新的治疗方法。

参考文献

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[12]MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent β-thalassemia - GOV.UK (www.gov.uk)

[13]Science’s 2023 Breakthrough of the Year: Weight loss drugs with a real shot at fighting obesity | Science | AAAS

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