2025年8月30日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局发布第三批“生物医学新技术”清单，新增3项细胞疗法。至此，乐城已通过3次公告，累计引入11项细胞与基因治疗生物医学新技术，在“先行先试”政策框架下加速先进疗法的患者可及。

同时，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）相关专家于2025年7月31日在《Nature Reviews Drug Discovery》发表权威综述指出：中国已有9款细胞和基因治疗产品获得NMPA批准上市，标志着本土创新药企在该领域实现系统性突破。

为响应国内外患者多元紧迫的治疗需求，细胞与基因治疗领域正以国家规范化路径为核心、地方探索机制为补充，构建临床应用体系：

国家层面：规范引领

细胞与基因治疗产品可通过国家药监局申报上市，以统一的安全、有效、质量可控标准，保障其在全国范围内规范化临床应用。

地方层面：探索补充

例如海南博鳌乐城先行区的特许准入机制，是国家监管框架下的地方性政策探索：依“临床急需”基本原则，引入先进疗法，既可快速服务于急需患者的治疗需求，也可探索真实世界数据支持国家药品申报的可行性，为先进疗法的临床全面推广应用积累宝贵经验。

这种“国家规范+地方探索” 模式，既保障行业合规和稳定，也为临床急需与行业创新提供了灵活空间。

本文对上述两条路径下的已批准上市的CGT（Cellular and Gene Therapy）疗法进行梳理统计，列明产品名称、技术类型、适应症、价格及批准日期等信息，为行业研究与患者就医提供参考。当前清单基本已覆盖现有公开信息，是业内较为全面的汇总，后续将依据官方公开渠道的最新公示动态，持续更新。

一、国家药品监督管理局（NMPA）批准上市产品

国家药品监督管理局（NMPA）已经批准了7个CAR-T细胞疗法，用于9种适应症（包括7种有条件批准和2种完全批准）；以及1个有条件批准的干细胞疗法和1个完全批准的基因疗法。

二、地方探索机制

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许引入疗法（11项）

在2013年国务院赋予海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“国九条”政策与《海南自由贸易港法》的大战略指引下，乐城先行区持续探索医疗制度创新，针对细胞与基因治疗这一前沿领域，海南省第七届人民代表大会常务委员会第十四次会议于2024年11月29日审议通过《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，并于2025年2月1日起正式施行。在海南省卫健委相关部门的领导下，乐城先行区政府组织内外部行业专家建立专项审评机制，支持具有国际先进水平的CGT疗法在先行区内医疗机构开展临床转化应用。

截至2025年8月31日，已有11款细胞和基因治疗生物医学新技术通过专家评审并纳入特许临床应用范围，为国内亟需创新治疗方案的患者提供了新的希望。

广州南沙医院细胞与基因中心（2项）

2023年11月，国家发改委等三部门联合发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，在国家放宽医疗准入的政策支持下，南沙开始积极探索细胞与基因治疗临床应用，为技术转化提供了重要政策支撑。

根据目前公开信息，我们收集了以下两种在南沙开展的细胞与基因治疗产品及其相关信息：

此外，中国某些地区政府也已颁布了细胞和基因治疗领域“先行先试”地方性政策，据悉已有项目正在积极开展临床转化应用，但尚未有官方渠道公示明确信息。

三、结语

无论是国家药监局规范化申报路径，还是乐城、南沙等地方政府推出的“先行先试”政策，最终指向同一个目标：让患者更快用上安全有效的治疗手段。

国家药监局申报路径通过统一标准保障批准上市产品的安全、有效和质量可控，为全国患者提供稳定、可靠的治疗选择；地方政府则在特定区域内探索制度创新，为急需治疗的患者争取时间、拓宽选项、谋求希望。两种机制路径虽不同，却都在积极回应患者的殷殷期盼。

在生命科学迈向精准医疗的新时代，每一次前沿技术的落地，都是对人类健康的庄严承诺。

我们相信，在政策引领与科技向善的双重驱动下，更多尚未被满足的临床需求将获得回应，更多患者将有机会更快且更安全地触达全球领先的细胞与基因疗法。