2024年12月18日（美国时间），美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了首款间充质基质细胞（MSC）产品RYONCIL®（Remestemcel-L），这是一种同种异体（供体）骨髓来源的间充质基质细胞治疗产品，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
FDA是全球范围内审评审批药品及创新疗法的权威官方监管机构，虽然其已经批准多款细胞疗法或产品上市，但此次批准的是首个“现货型”同种异体间充质基质细胞治疗产品，其象征意义巨大，FDA的大门已缓缓洞开，未来将会逐步批准更多不同技术路径的干细胞产品，乃至良性影响会传导至免疫细胞产品的批准上市，其他国家/地区的监管机构也有了更为有力的参考依据，官方许可路径和监管思路也会逐渐放开，干细胞应用新纪元已经翩然而至，产业未来可期。
无独有偶，就在近日，华大集团CEO尹烨作为科研志愿者，进行了第四次自体免疫细胞回输。
值得一提的是在本次回输中，华大细胞引入了对NK制剂的多组学质量评估,不仅增加了回输前后免疫系统的基因组、表观组、转录组、蛋白组测序分析，还加入了不同时间点的动态监测，旨在获取更全面的动态响应性多组学数据变化。华大细胞的目标是确保回输前对细胞质量进行全面解读,回输后实现临床效果的可视化，确保因果关系的闭环，并实现读存写用的全程覆盖。
华大细胞作为国内细胞领域的领军者，依托华大集团在单细胞多组学测序平台以及空间组学等领域的技术积淀，从细胞影响疾病发生的基础机制研究到细胞治疗临床应用等方向，不断突破创新，在细胞储存和应用、个体化特异性免疫细胞治疗、血红蛋白病基因治疗等前瞻性应用领域持续深耕，并推动细胞产业相关原材料和设备的国产化。此次FDA批准上市的细胞治疗产品的举动，不仅给了我们更多发展的机会、尝试的方向以及信心，也给细胞领域打开了一扇新的大门，希望在不久的未来，也可以看到更多的科研突破、新产品以及相关政策的落地。“今天的决定标志着使用创新细胞疗法治疗对包括儿童在内的患者造成毁灭性影响的、危及生命的疾病的一个重要里程碑” FDA 生物制品审评和研究中心（CBER）主任、医学博士Peter Marks表示， “首次批准间充质基质细胞疗法，表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，这些产品可以改善对其他疗法无反应的患者的生活质量。”生产制备RYONCIL®（Remestemcel-L）产品的种子细胞来源于自健康成年人捐献者的骨髓，终产品的主要活性成分是 Remestemcel-L（即异体骨髓来源的间充质基质细胞）。Remestemcel-L是从骨髓单个核细胞群中选择性分离出stro-3+祖细胞亚群，再通过体外培养、扩增获得间充质前体细胞（Mesenchymal Precursor Cell），也就是间充质干细胞的亚群细胞，其能够抑制过度活跃的免疫反应，减少炎症介质的产生，可通过调节免疫系统发挥治疗作用，如抑制T细胞的过度增殖和活化，减少促炎细胞因子和干扰素的产生，从而减轻炎症对组织的损伤等。
一项多中心、单臂研究评估了 RYONCIL®（Remestemcel-L）产品的安全性和有效性，该研究对 54名临床试验受试者进行了评估。每个受试者连续4周每周2次静脉输注该产品，共输注8次。采用国际血液和骨髓移植登记严重程度指数标准（IBMTR）分析每个受试者的基线状态，以评估哪些器官受到影响及疾病总体严重程度。有效性研究指标主要是基于开始使用产品后28天对治疗的反应率和持续时间。其中16名受试者（30%）在回输产品 28 天后对治疗完全缓解，22名研究参与者（41%）有部分缓解。[3] https://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/0c792a74-45f1-4b6f-b082-974bcb78f7c2在华大集团“产学研一体化”发展模式的引领下，华大细胞依托集团在单细胞多组学测序平台以及空间组学等领域的技术积淀，从细胞影响疾病发生的基础机制研究到细胞治疗临床应用等方向，不断突破创新，在细胞储存和应用、个体化特异性免疫细胞治疗、血红蛋白病基因治疗等前瞻性应用领域持续深耕，并推动细胞产业相关原材料和设备的国产化。随着生物技术发展及细胞应用研究的不断突破，越来越多的疑难疾病将通过细胞疗法得到改善。华大细胞也将持续与社会各界在科研产业转化等领域携手合作，更好的推动细胞技术在人类健康、长寿、美丽领域的应用，为促进生物产业繁荣进步贡献力量。
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