行业 | 细胞行业一周动态简报
发布时间：2023-08-18
国务院最新发布，鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验
近日，国务院发布关于进一步优化外商投资环境加大吸引外商投资力度的意见（国发〔2023〕11号），提出加大重点领域引进外资力度。支持外商投资在华设立研发中心，与国内企业联合开展技术研发和产业化应用，鼓励外商投资企业及其设立的研发中心承担重大科研攻关项目。在符合有关法律法规的前提下，加快生物医药领域外商投资项目落地投产，鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验，优化已上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请的申报程序。
[临床招募]干细胞治疗乙型肝炎后肝硬化失代偿期项目开始招募 目前，树兰（杭州）医院正在开展一项“随机、双盲、内科常规治疗对照的临床研究探索宫血间充质干细胞治疗乙型肝炎后肝硬化失代偿期的有效性和安全性”研究，宫血干细胞是最近发现的成体干细胞的一种，属于间充质干细胞。大量研究表明，间充质干细胞（MSC）能向多种细胞分化，具有强大的可塑性。在一定的微环境中MSC可被诱导分化为肝细胞，MSC能够通过线粒体转移、促进内源性干细胞增殖及趋化来改善病情，同时具有免疫调节作用，能够通过分泌可溶性因子及外泌体等抑制炎症，进而缓解肝硬化。 NEJM 发表案例：27名实体瘤患儿接受CAR-T细胞治疗，提高了存活率 最近，《新英格兰医学杂志》发表了一项CAR-T 细胞治疗神经母细胞瘤的临床试验结果。在这项试验中，27名神经母细胞瘤儿童接受了靶向双唾液酸神经节苷脂 GD2 (GD2-CART01) 的CAR-T细胞治疗，输注六周后，9 名患者出现完全缓解，17名患者对CAR-T细胞疗法有反应，表明总体缓解率为63%。这项研究表明，GD2-CART01治疗儿童难治性和复发性神经母细胞瘤是安全有效的。这些 CAR-T 细胞可在体内长期存在，防止疾病进展。这种治疗会引起严重的血液毒性作用和轻度细胞因子释放综合征。通过激活 CAR 结构中的自杀基因，可以最大限度地减少这种治疗的严重副作用。 国内细胞基因治疗产品审批提速 细胞与基因治疗能够从本质上治疗多种疾病，实现一般临床手段难以达成的治疗效果，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。细胞治疗主要包括干细胞疗法（例如：造血干细胞疗法、间充质干细胞疗法、iPSC疗法等）、免疫细胞疗法（例如NK细胞疗法、T细胞疗法、TIL疗法、DC疗法等）及其它细胞疗法。在国内，细胞基因治疗药物开发也日趋白热化。据统计，截至今年7月底，今年CDE受理的细胞治疗药物IND申请已超过50个，其中包括18项CAR-T药物IND申请，19项干细胞药物IND申请，10项NK细胞药物IND申请。 间充质干细胞正被应用至1000多项临床研究中，《自然》杂志关注最新进展！ 根据ClinicalTrials.gov临床注册数据显示，目前全球与间充质干细胞相关的临床试验有1300项左右。间充质干细胞已成为当今医学研究领域最前沿、最热门的方向之一，未来发展潜力巨大。Nature杂志上发表了一篇综述，总结了近年来使用间充质干细胞（MSC）治疗人类疾病的最新临床应用研究，包括神经系统疾病、肺功能障碍、代谢/内分泌相关疾病、生殖障碍、皮肤烧伤和心血管疾病等，这些研究有助于促进再生医学的转化研究进入到临床应用阶段，给疾病的治疗带来更多的福音！
