造血干细胞，是人体血液系统的“种子细胞”。它们每天源源不断地生产红细胞、白细胞和血小板，支撑着我们身体的免疫防线和血液循环系统。与此同时，造血干细胞的状态，也在悄然影响着人体的衰老进程，是决定我们“年轻”与否的重要中枢之一。

因此，造血干细胞移植不仅被广泛应用于治疗重型地中海贫血、白血病等血液系统疾病，也在延缓衰老、重塑免疫功能等前沿研究中展现出巨大潜力。作为华大集团在“写”方向和细胞领域的重要布局，禾沐基因长期深耕造血干细胞相关的细胞基因治疗产品研发和临床转化应用，致力于通过基因改造技术和基因递送手段，最大化开发造血干细胞的潜能，实现在疾病治疗和衰老干预方向的突破。

然而，这些“种子细胞”也格外娇贵和复杂。哪怕来自同一个人的一群CD34+造血干细胞，每个细胞的“本事”都可不一样，再加上不同个体、不同处理方式的影响，让这类细胞的功能分析变得格外复杂。这种“高度异质化”是临床应用面临的主要挑战之一，此外造血干细胞还面临体外扩增难，基因操作难，干性不稳定等一系列技术难题。

目前，科学家们主要通过流式细胞分析、克隆形成、细胞分化以及小鼠体内移植等实验来评估这些细胞的“真本事”。这些方法虽然能部分反映造血干细胞的功能，但无法对造血干细胞群体进行全面和具体细致的分析，也缺少对造血干细胞机理的深入解析。

没有更精准的读“懂”方式，不仅限制了造血干细胞的科学研究，也给临床应用和新技术的开发带来阻力。我们迫切需要一种更全面、更精准、更标准化的方式来“读”懂这些“种子细胞”的功能状态，从而解码“造血之源”。

面对造血干细胞高度异质、难以标准化评估的难题，禾沐基因提出了自己的“破局之道”：为每个造血干细胞制作一张分子级的“身份证”。

我们基于单细胞表达谱测序技术，我们打造了HemaFATE（Hematopoietic Functional Atlas of Trait Evaluation）平台，能系统解析不同来源、不同状态下的造血干细胞群体的表达特征，再结合临床治疗效果，绘制出一张从“源头”到“结果”的干细胞命运地图。

目前，HemaFATE平台已产出的成果有：

• 超过44万个CD34+细胞的基因表达谱和亚群解析；
• 50+干性相关基因与30+关键信号通路活性的动态评估；
• 干细胞扩增能力、分化倾向、衰老状态的系统评估。

HemaFATE不仅能揭示CD34+细胞在不同条件下的亚群组成、发育轨迹与功能状态，还可助力回答一系列关键科研问题：

• 哪些分子特征预示了干细胞的“干性”保留？
• 造血干细胞体外操作过程如何影响其命运潜能？
• 什么样的细胞状态与临床造血重建效果相关？

禾沐基因自主研发的HGI-001注射液，在多例患者中表现良好的造血重建效果，帮助多例患者脱离输血依赖至今（首例接受患者至今已维持脱离输血超过52个月，前5例患者脱离输血随访时间平均超过26个月）。通过HemaFATE的深入分析，我们观察到HGI-001注射液产品中干细胞能量代谢协调，多谱系分化潜能保留良好，具备较强的造血基础。同时，我们发现炎性，应激反应及能量代谢通路紊乱，是造血干细胞体外操作过程中‘焦虑’的主要来源。

因此，HemaFATE正成为我们打造更稳定，更个性化，更精准干细胞产品的“功能放大镜”，为我们进一步优化和提升后续造血干细胞产品安全性、有效性提供了坚实的基础。

HemaFATE的诞生，正是禾沐基因长期科研积淀的体现，也为后续的临床开发提供了切实可行的技术抓手。它是一张通往未来的地图，是我们理解和驾驭干细胞命运的指南针。

我们正以HemaFATE为起点，迈向‘超级造血干细胞’的战略目标：

• 增强造血干细胞干性，推动无需预处理的基因治疗方案，让治疗更安全、高效；
• 构建通用型造血干细胞库，为个体化和标准化应用打开新路径；
• 挖掘逆转干细胞衰老的关键机制，重塑免疫功能，为抗衰医学提供新思路。

禾沐基因将始终坚持以科研为驱动、以临床需求为导向，持续深耕造血干细胞领域，致力于天下无“贫”大目标的实现，并向更精准、更可控、更具突破性的细胞治疗稳步前进。

未来，让我们一起期待HemaFATE这把“金钥匙”，帮助我们解锁“种子细胞”带来的更多生命惊喜，见证血液健康领域的无限可能！