2025年1月7日，《麻省理工科技评论》(MIT Technology Review)将干细胞疗法评为“十大突破性技术”之一。这一评选不仅凸显了干细胞疗法在医学领域的焦点地位，更预示着未来健康管理与疾病治疗的新方向。干细胞疗法凭借其重建、修复人体组织的神奇能力，正从实验室走向临床，并在政策、资本和技术的多重加持下，迎来快速发展的黄金时期。
主要参与者：美国加州再生医学研究所、Neurona Therapeutics、Vertex制药科学家在很久以前就提出了“利用人类胚胎干细胞来治病”的构想，如今它终于变成现实。通过实验室培育的细胞进行移植，已经在帮助治疗癫痫和1型糖尿病两种截然不同的疾病，这意味着干细胞治疗可能在更多疾病上大显身手。干细胞具有自我更新的功能，还可以分化成多种具有功能的终末细胞，如神经细胞、胰岛细胞、肌肉细胞、肝细胞等。随着年龄的增大，体内的干细胞数量逐渐减少，干细胞本身有出现衰老的迹象。而干细胞治疗被认为是一种有效的外源性补充干细胞的治疗手段，提升机体的再生能力，帮助机体损伤的修复。干细胞疗法的核心在于其再生和修复能力，不同类型的干细胞在临床治疗中展现出巨大潜力。以下是几种干细胞技术的突破性进展：2024年，瑞典斯科纳大学医院的研究团队将胚胎干细胞分化而来的多巴胺神经元移植到帕金森病患者大脑中，高剂量细胞移植患者在两年内表现出部分功能改善，且未出现常见药物治疗副作用。这为帕金森病等神经退行性疾病的治疗提供了新的希望。
美国在2024年12月18日批准了用于治疗2个月及以上儿科患者的SR-aGVHD（类固醇难治性急性移植物抗宿主病）的首款间充质基质细胞产品RYONCIL上市。
紧随其后，2025年1月2日，中国国家药品监督管理局批准铂生卓越生物科技的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性GvHD。这是中国首款获批上市的干细胞疗法，标志着国内干细胞疗法商业化的重要突破。
2024年南开大学/天津市第一中心医院沈中阳、王树森团队、北京大学/昌平实验室邓宏魁团队与杭州瑞普晨创科技有限公司的研究人员合作将化学重编程多能干细胞分化而来的胰岛（CiPSC-islets）移植到了一名 1 型糖尿病（T1D）患者的腹直肌前鞘下，获得了可耐受的安全性，并且在 1 年随访中不再需要外源胰岛素治疗，且恢复了血糖控制。该团队以此发表的研究论文荣获《CELL》期刊的2024最佳研究论文之一。
华大集团旗下专注于造血干细胞基因（HSC-GT）治疗领域业务的子公司—禾沐基因开发了“编码T87Q贝塔珠蛋白造血干祖细胞注射液（HGI-001注射液）”第一序列产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。目前在开展研究者发起的临床研究并获得积极效果（多位重症地贫患者已长期摆脱输血）。
基因编辑技术和3D生物打印技术的结合，为干细胞疗法的发展注入了强劲动力。基因编辑技术如CRISPR-Cas9，可精准修正干细胞中的遗传病基因，大幅提升遗传疾病治疗的成功率，为患者带来治愈希望。3D生物打印技术可将干细胞打印成组织或器官，解决器官短缺问题，提高移植成功率，为患者提供个性化治疗方案。目前华大也有多个课题组在进行相关课题研究并发表了多篇顶级期刊论文。
regenHU 3D Discovery生物打印机随着各国纷纷出台政策支持干细胞疗法的发展，尤其是美国与中国先后批准了在其国内的首款干细胞药物上市，都展现了其在细胞领域的研究进展以及推动技术应用的决心。美国FDA启动“快速通道审批”项目，加速干细胞疗法临床应用，政府投入30亿美元用于干细胞研究，推动技术发展和创新。2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）重磅批准了首款间充质干细胞（MSCs）产品 RYONCIL®（Remestemcel-L）上市。
而中国在2022年发布了《干细胞研究与临床转化管理办法》，规范临床试验，鼓励社会资本投入，已启动300多项临床试验，还批准第一款干细胞药物上市，加速产业化进程，以及加速审批临床急需的细胞治疗药物。这些政策和新闻都彰显着细胞治疗领域前景无限。
除了中美以外，欧盟发布干细胞疗法临床研究指南，规范实验流程，设立专项基金支持罕见病干细胞治疗研究，为患者提供治疗机会。干细胞疗法将在再生医学、个性化治疗、健康管理与抗衰老等领域迎来更大突破，全球科研机构和企业加强合作，共享技术与数据资源，推动其快速发展，为全球医疗领域带来深远影响。在华大集团“产学研一体化”发展模式的引领下，华大细胞依托集团在单细胞多组学测序平台以及空间组学等领域的技术积淀，从细胞影响疾病发生的基础机制研究到细胞治疗临床应用等方向，不断突破创新，在细胞储存和应用、个体化特异性免疫细胞治疗、血红蛋白病基因治疗等前瞻性应用领域持续深耕，并推动细胞产业相关原材料和设备的国产化。随着生物技术发展及细胞应用研究的不断突破，越来越多的疑难疾病将通过细胞疗法得到改善。华大细胞也将持续与社会各界在科研产业转化等领域携手合作，更好的推动细胞技术在人类健康、长寿、美丽领域的应用，为促进生物产业繁荣进步贡献力量。
