汇总 | 2023细胞行业政策年度盘点
发布时间：2023-12-15
2023细胞行业政策总览 随着生活水平和人均寿命不断提高，人民群众的健康管理意识逐渐增强，对医药卫生和健康长寿的消费需求也在逐年增长，生物医药及大健康产业正在蓬勃发展。 近年来，国家及地方纷纷出台政策，对生物医药、细胞和基因治疗等领域大力支持。2023年已临近尾声，截至目前（2023年12月15日），我国今年已经出台的细胞行业相关政策法规有哪些？下面为大家一一盘点。 国家层面 2023年1月19日 为进一步规范药物非临床研究质量管理规范（GLP）认证和监督管理工作，国家药品监督管理局（NMPA）组织修订了《药物非临床研究质量管理规范认证管理办法》，自2023年7月1日起施行。（全文链接） 2023年2月18日 国家卫生健康委、教育部、科技部、国家中医药局等四部委联合印发《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》。本《办法》经国家科技伦理委员会审议通过，旨在保护人的生命和健康，维护人格尊严，尊重和保护研究参与者的合法权益，促进生命科学和医学研究健康发展，规范涉及人的生命科学和医学研究伦理审查工作。 与2016年原卫计委发布的《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》相比，本《办法》进行了优化和完善：扩大伦理审查适用范围、建立委托审查机制、优化伦理审查规范、细化知情同意程序。（全文链接） 2023年3月6日 为指导和规范药品共线生产管理，最大程度降低共线生产产品间的污染、交叉污染，保证药品安全、有效和质量可控，确保患者用药安全，国家药品监督管理局核查中心（CFDI）组织制定并正式发布《药品共线生产质量风险管理指南》。（全文链接） 2023年3月23日 中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》，并发出通知，要求各地区各部门结合实际认真贯彻落实。文件中提出，提高医疗卫生技术水平，加强临床医学、公共卫生和医药器械研发体系与能力建设，发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、精准医学等医学前沿技术。（全文链接） 2023年3月31日 为进一步鼓励创新，国家药监局药审中心（CDE）组织制定了《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》，经国家药品监督管理局审核同意，现予发布，自发布之日起实施。（全文链接） 2023年4月14日 为指导基因治疗血友病临床试验设计，药审中心组织制定了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》，经国家药品监督管理局审核同意，现予发布，自发布之日起实施。（全文链接） 2023年4月26日 为指导和规范肿瘤主动免疫治疗产品临床试验，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》。经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。（全文链接） 2023年4月27日 为规范和指导人源干细胞产品的药学研发、生产和注册，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 本指导原则主要为按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人源干细胞产品的上市申请阶段的药学研究提供技术指导，不涉及生殖细胞、造血干细胞移植等产品。 在干细胞产品的生产工艺设计与验证、质量研究和控制、稳定性研究等研发过程中，应对干细胞产品的生产流程各个环节的干细胞特性进行充分考虑。（全文链接） 2023年5月9日 为促进医疗机构研究者发起的体细胞临床研究健康发展，加强对医疗机构开展体细胞临床研究工作的指导，参照干细胞临床研究的管理程序和技术要求，结合体细胞临床研究特点，卫健委科教司起草并发布了《体细胞临床研究工作指引（征求意见稿）》。（全文链接） 2023年6月8日 国家卫生健康委（NHC）发布强制性国家标准《疫苗生产车间生物安全标准（征求意见稿）》。本文件适用于涉及使用病原微生物进行疫苗生产的车间建设、运行和管理，并规定了不同生物安全防护级别疫苗生产车间的风险管理、设施设备和安全管理等方面的生物安全通用要求。（全文链接） 2023年6月21日 国家药品监督管理局药审中心组织制定了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 本指导原则适用于按照《药品管理法》、《药品注册管理办法》等药品管理相关法规进行研发和注册申报的干细胞相关产品。人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品在细胞来源、类型、制备工艺等方面异质性较大，治疗原理和体内活性作用相较传统药物更加复杂，本指导原则旨在为该类产品开展临床试验的总体规划、设计、实施和试验数据分析等方面提供必要的技术指导，规范药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者对干细胞相关产品的安全性和有效性的评价方法，并最大程度地保护受试者参加临床试验的安全和权益。（全文链接） 2023年7月4日 为规范和加强药品标准管理，建立最严谨的药品标准，保障药品安全、有效和质量可控，促进药品高质量发展，国家药品监督管理局组织制定了《药品标准管理办法》，自2024年1月1日起施行。（全文链接） 2023年7月25日 细胞和基因治疗产品的临床研发进展迅速，申请人对相关产品的沟通交流需求也与日俱增。我国尚无针对细胞和基因治疗产品沟通交流临床相关指导原则出台，为增进申请人对此类产品临床研发要素的理解，便于申请人准备临床相关沟通交流申请时的资料，提高沟通交流效率，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》。（全文链接） 2023年8月18日 中国医药生物技术协会（CMBA）受国家卫健委科教司委托，正式发布《体细胞临床研究工作指引（试行）》。《工作指引》适用于由医疗机构的研究者发起的、非药品注册为目的的体细胞临床研究，对体细胞临床研究的适用范围、管理程序、信息系统上传的材料、过程管理要求、利益冲突管理等方面做出了严格要求，明确了体细胞临床研究管理不能代替药物临床试验管理，但体细胞临床研究的成果有可能对体细胞治疗产品和技术开发提供进一步的科学支持。《工作指引》的发布，是对体细胞研究者发起的临床研究（IIT）现有监管空白的重要补充，标志着体细胞临床研究监管的规范和完善，有助于确保体细胞临床研究在合法、安全和伦理的框架内开展，为相关研究提供了监管指引和方向。（全文链接） 2023年8月25日 为进一步完善药品附条件批准上市申请审评审批制度，国家药品监督管理局组织起草了《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）（修订稿征求意见稿）》及有关政策解读。（全文链接） 2023年9月5日 国家卫生健康委发布4项卫生行业标准，前3项均为对2012年版本的修订更新。卫生行业标准WS 399—2023《血液储存标准》、WS 400—2023《血液运输标准》 为两项强制性行业标准，自2024年9月1日起实施；卫生行业标准WS/T 401—2023《献血场所配置标准》、WS/T 825—2023《血站业务场所命名标准》为两项推荐性行业标准，自2024年3月1日起施行。（全文链接） 2023年9月12日 国内外间充质干细胞防治移植物抗宿主病的临床试验进展较为迅速，为提高相关产品的研究和申报效率，尽快满足患者的临床需求，国家药品监督管理局药品审评中心生物制品临床部起草了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。（全文链接） 为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。（全文链接） 2023年9月14日 中国医药生物技术协会发布了团体标准《细胞治疗产品生产用原材料的质量管理规范》。文件给出了生产用原材料的定义和基本质量要求，以期对生产用原材料的一致性和质量控制提供指导。文件提出应通过基于风险管理的方法开展对生产用原材料的质量管理，旨在确保细胞治疗产品生产过程中使用的原材料的质量和稳定性，防止病原微生物的引入和传播，避免污染、差错等风险，有助于细胞治疗产品的质量控制，以确保其生物学效用和功能符合预期的用途。（全文链接） 2023年9月16日 为了更好地开展药物临床试验期间安全性研究与风险管理工作，进一步明确相关技术标准，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《药物临床试验不良事件相关性评价技术指导原则（征求意见稿）》。（全文链接） 2023年9月27日 为了加强药品经营和药品使用质量监督管理，规范药品经营和药品使用质量管理活动，国家市场监督管理总局制定了《药品经营和使用质量监督管理办法》，自2024年1月1日起施行。（全文链接） 2023年10月8日 科技部、教育部、工业和信息化部、农业农村部、国家卫生健康委、中国科学院、中国社科院、中国工程院、中国科协、中央军委科技委等十部委联合发布《科技伦理审查办法（试行）》，通过对科学研究、技术开发等科技活动中的科技伦理审查主体、审查程序、监督管理等方面进行规范，强化科技伦理风险防控，确保科技创新活动的正确方向，为科技伦理审查提供了操作细则。（全文链接） 2023年10月30日 样本量估计是药物临床试验设计的重要组成部分，也是确保研究具有合理性、准确性、可靠性和完整性的重要手段。通常，临床试验的样本量必须足够大，以可靠地回答研究假设所针对的临床问题。鉴于临床试验样本量估计的复杂性和重要性，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《药物临床试验样本量估计指导原则（征求意见稿）》。（全文链接） 2023年11月3日 为进一步加强对药物临床试验机构的管理，规范药物临床试验机构监督检查工作，国家药品监督管理局组织制定了《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》，自2024年3月1日起实施。 本《办法》适用于药品监督管理部门对药物临床试验机构备案及开展以药品注册为目的的药物临床试验活动遵守相关法律法规、执行《药物临床试验质量管理规范》（GCP）等情况实施检查和处置。本《办法》的发布和实施将进一步加强药物临床试验管理，规范药物临床试验机构监督检查工作，推动我国药物临床试验高质量发展。（全文链接） 2023年11月16日 为了更好地引导CAR-T类细胞治疗产品药学变更的研究与申报，提高申请人和监管机构沟通交流的质量和效率，国家药品监督管理局药品审评中心组织对临床试验至上市后阶段的自体CAR-T产品常见的药学变更问题进行了梳理，制定了《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究的问题与解答》，现予发布。（全文链接） 2023年11月23日 国务院公布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复，指出在风险可控的前提下，推进健康医疗服务领域等5大服务业重点领域深化改革扩大开放。明确提出，探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式。支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验。支持干细胞与基因研发国际合作。促进在京港澳企业人类遗传资源管理服务便利化。（全文链接） 地方层面 深圳市 2023年1月6日 深圳市人大常委会发布全国首部细胞和基因产业促进条例《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》，2023年3月1日起施行。该《条例》是全国首部细胞和基因产业专项立法，共九章七十二条，包括总则、细胞的采集和储存、细胞和基因产品研发、药物拓展性临床试验、基因技术应用、上市许可和产品生产、保障措施、法律责任、附则。《条例》明确支持医疗机构运用基因诊断技术，细化拓展性临床试验用药制度，为创新药上市注册提供全流程业务指导。针对创新药“上市难”的问题，《条例》要求有关部门建立便捷畅通的咨询通道，全力支持、协助企业申请上市注册。（全文链接） 北京市 2023年1月31日 北京市政府发布《关于北京市2022年国民经济和社会发展计划执行情况与2023年国民经济和社会发展计划的报告》。报告提出：做强医药健康产业，加快布局新型抗体、细胞和基因治疗等前沿领域，实现亦昭生物医药中试研发生产基地等项目竣工投产。（全文链接） 2023年2月23日 为了促进医药健康产业高质量发展，北京经济技术开发区发布3份文件，分别是《北京经济技术开发区关于促进医药健康产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进高端医疗装备智造产业高质量发展的若干措施》《北京经济技术开发区关于促进细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》，其中明确支持基因治疗、细胞治疗、合成生物学等生物制品；医药合同外包等公共技术服务平台。（全文链接） 河北省 2023年4月10日 河北省政府办公厅印发《加快河北省战略性新兴产业融合集群发展行动方案（2023-2027年）》，提出力争生物医药、新一代信息技术、新能源汽车和智能网联汽车3个产业集群营业收入率先突破千亿级；支持石家庄生物医药产业集群发展生物技术药、高端化学药、现代中药、高端医疗器械、大健康等产业链条；支持引导石家庄、秦皇岛、保定、廊坊市和雄安新区等聚焦基因组学新技术、基因编辑、细胞与基因治疗等重点领域，开展高通量靶点筛选、体外基因修饰系统、新型载体递送、高质量源头细胞制备、细胞产品溯源等关键技术攻关，加快推进细胞与基因治疗药物的开发和商业化进程，在关键工艺、上下游核心材料、产品开发等方面形成产业集聚和协同。（全文链接） 2023年7月21日 河北省人民政府办公厅印发 《关于支持生物医药产业高质量发展的若干措施》，提出支持研发创新、 壮大市场主体、 促进产业化发展、 强化要素保障、优化政务服务。同时印发《关于支持石家庄市生物医药产业高质量发展若干措施》，提出加强生物医药研发创新，推进生物医药项目建设，加大创新产品应用力度，扩大生物医药对外开放，集聚财政金融要素支撑，打造生物医药人才高地。例如在支持开展新型制剂应用方面，积极对接国家卫生健康委、国家药品监管局，支持符合条件的医疗机构，按规定进行免疫细胞、基因工程、组织工程、干细胞等新技术研究和转化。支持在重大传染性疾病、重大疑难病症诊疗方面先行先试，在患者有严重疾病或危及生命疾病等情形下，临床试验阶段的治疗药物等依法依规拓展性同情使用。（全文链接） 天津市 2023年7月27日 天津市第十八届人民代表大会常务委员会第四次会议正式通过《天津市基因和细胞产业促进条例》，在细胞采集和储存、研发和临床试验、拓展性使用和拓展性临床试验、应用和生产、科学性审查和伦理审查、促进和保障等方面提出了支持措施和监管要求。例如第十三条：本市支持标准化、规范化的细胞储存平台和大数据建设，为开展相关研究、开发活动提供支持和服务。鼓励企业、科研机构、高等学校、医疗机构根据自身条件和研发活动需要开展细胞保藏工作，并为其他单位开展相关研发活动提供便利。第二十五条：对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的基因和细胞产品，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的医疗机构内依法进行拓展性使用，或者开展拓展性临床试验。（全文链接） 吉林省 2023年12月5日 吉林省人民政府办公厅印发《关于打造吉林省生物医药与高端医疗器械产业新赛道实施方案》的通知，重点任务是聚焦产业高端，对标国际领先产品，抢占生物医药产业新高地。其中在细胞治疗领域提出3个重点方向：（1）细胞制剂产品开发。重点开展干细胞、免疫细胞药物药效学、生产工艺、检验及质量标准、安全性评价等相关研究。加快细胞治疗领域核心装备、试剂及材料的国产化研发。（2）细胞制备技术研究。重点开展间充质干细胞、T淋巴细胞、NK细胞（自然杀伤）、树突状细胞等细胞规模化制备及质量控制等关键技术研究，开展干细胞、免疫细胞国家标准、地方标准的研究与制定，提升产业的规范化水平。（3）推进细胞研究项目备案。充分发挥临床医学研究机构作用，与企业开展备案项目合作。重点推进应用干细胞外泌体治疗缺血性和出血性脑损伤的临床前研究、干细胞制剂临床研究等。（全文链接） 浙江省 2023年12月12日 浙江省制造业高质量发展领导小组办公室印发《关于支持生物医药产业创新发展若干举措》，在聚力关键核心技术攻关、推动临床研究和成果转化、推动创新产品临床使用和应用推广、打造世界级先进制造业集群、创新审评审批机制、推动未来产业发展等方向制定了具体方案。其中明确提出：根据国家有关要求，持续做好细胞治疗临床研究省级初审、备案、监管。支持细胞和基因治疗、罕见病等细分领域发展。（全文链接）
2022年国家发改委发布《“十四五”生物经济发展规划》以来，国家和地方大力推动生物经济，我国细胞产业迎来了高速发展。 根据华大集团执行副总裁、华大医疗总裁蔡志明院士团队梳理的数据，到2025年，全球细胞产业的规模可能会达到2000亿美元，中国将有望达到1000亿人民币。细胞与基因治疗（CGT）市场规模保持快速增长趋势，临床研究、临床试验及获批的药物数量逐年增长，涉及适应症的种类也不断增加。 随着各级政策支持和法律法规持续完善，细胞行业将迎来更多新技术和好产品，满足众多临床需求，为人民群众健康长寿提供保障和希望。
拓展阅读
声明 | 文章版权归华大细胞所有，仅用于科普，不构成任何医疗建议。未经授权， 禁止转载。 感谢 | 做有温度的细胞行业科普，欢迎关注【华大细胞】各自媒体平台。 联系 | 如需了解更多可私信后台咨询。
