行业 | 细胞行业一周动态简报
发布时间：2023-04-14
全球首创！基因修饰重定向T细胞注射液IND获批
间充质干细胞临床效果差异来源，这项研究提供了一个可能性推测 人脐带源间充质干细胞注射液又一药物临床IND获批 细胞治疗列入美国重点发展领域！拜登政府发布最新《美国生物技术和生物制造的明确目标》 近期，美国白宫政府再发一份长达64页的报告-《美国生物技术和生物制造的明确目标》，为美国生物技术和生物制造的发展，设定了新的明确目标和优先事项。其中，细胞疗法被列为“促进人类健康”板块的重点项目，报告重点提到推进细胞疗法、发展AI驱动的生物治疗药物生产、基因编辑技术。美国国立卫生研究院为细胞疗法设定了两个具体目标：其一、提高细胞疗法的治疗效果，在5年内，扩大用于开发基于细胞治疗的技术，使患者的细胞活性达到至少75%；其二、扩大细胞治疗规模，以扩大可及性，在20年内，将细胞疗法的制造成本降低10倍。近期，乔杰院士等在NATURE旗下杂志发表一篇研究论文，研究对10000多个人胚胎单个BMNCs进行了scRNA-seq分析，有一项内容和临床治疗息息相关，就是关于新鲜间充质干细胞和扩增间充质干细胞的差异 。乔杰院士认为新鲜分离的间充质干细胞和培养的细胞之间的巨大变化可能为间充质干细胞治疗的预期和实际结果之间的差异提供了一个可能的解释。体外扩增如果可以保持间充质干细胞的原始分布和祖细胞功能，这对于间充质干细胞的治疗有很大的帮助。
纽约干细胞基金会创始人Susan Solomon TED演讲视频中说道：干细胞的研究改变了我们认识疾病的方式，以及我们对于为什么人会生病的研究，甚至于是新药物的开发。未来，我们所服用的药物、所接受的治疗都会事先使用干细胞的方法进行测试，来证实对身体各种器官的细胞是否会产生副作用，如脑细胞、心血管细胞、肝细胞等，而这也将引领我们走进一个全新的个性化制药时代。
国家药品监督管理局于2023年4月4日核准签发VUM02 注射液用于治疗特发性肺纤维化的《药物临床试验批准通知书》。该药是由健康新生儿脐带组织经体外分离、筛选、扩增后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）悬液，临床拟用于治疗特发性肺纤维化。国内外已报道的间充质干细胞治疗特发性肺纤维化的相关研究显示，该疗法安全性、耐受性良好，具有改善患者肺功能指标及延缓肺纤维化进程的趋势，可能是一种潜在有效的特发性肺纤维化新疗法。
